KING OF PRUSSIA, Penn. - 14 Dezember 2023 - Das weltweit führende Biotechnologieunternehmen CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die „Biologics License Application“ (BLA) des Unternehmens zu Garadacimab (CSL312), eine einmal monatlich anzuwendende prophylaktische Therapie zur Behandlung des hereditärem Angioödem (HAE), akzeptiert hat. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf Marktzulassung von CSL für Garadacimab angenommen hat. Im Falle einer Zulassung wäre Garadacimab die erste Behandlung für HAE in den USA und der EU, die auf den aktivierten Faktor XII (FXIIa) abzielt. Garadacimab ist ein neuartiger, rekombinanter monoklonaler Antikörper, der als erster auf den aktivierten FXII abzielt. FXIIa ist ein Plasmaprotein, das am Beginn der Kallikrein-Kinin-Kaskade bei HAE-Attacken steht. Garadacimab wirkt, indem es gezielt FXIIa hemmt, und greift damit ganz am Anfang der biologischen Kaskade ein. Dies unterscheidet es von anderen HAE-Therapien, die weiter unten in der Kaskade ansetzen und auf nachgeschaltete Proteine abzielen.
"CSL ist ein Unternehmen mit einer langen Tradition in der Entwicklung innovativer Therapien für seltene Krankheiten, und wir sind sehr stolz darauf, dass unser erster intern entwickelter, rekombinanter monoklonaler Antikörper unser Engagement zur Unterstützung von HAE-Patienten vorantreibt.", sagte Emmanuelle Lecomte Brisset, Pharm D, Senior Vice President und Global Head of Regulatory Affairs bei CSL. "Wir glauben, dass Garadacimab das Potenzial hat, eine vielversprechende Therapie zur Prophylaxe von HAE-Attacken zu werden, und wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit den globalen Gesundheitsbehörden während des gesamten Prüfverfahrens."
Sowohl die FDA als auch die EMA haben Garadacimab den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des hereditären Angioödems erteilt.
Sowohl die BLA als auch die MAA stützen sich auf Daten aus der zulassungsrelevanten, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Parallelgruppenstudie VANGUARD, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Garadacimab als prophylaktische Behandlung für Patienten mit HAE untersucht wurde. Die vollständigen Ergebnisse von VANGUARD wurden in The Lancet (April 2023) veröffentlicht. In der laufenden offenen Verlängerungsstudie der VANGUARD-Studie wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Garadacimab (200 mg monatlich) bei Patienten mit HAE untersucht.
Über HAE und Garadacimab
HAE ist eine seltene, genetisch bedingte und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, die zu schmerzhaften, unvorhersehbaren Schwellungen im Bauch, im Kehlkopf, im Gesicht, in den Extremitäten sowie in anderen Körperregionen führt.
Garadacimab ist ein neuartiger Faktor-XIIa-hemmender monoklonaler Antikörper (Anti-FXIIa-mAb), der die klinische Entwicklung der Phase 3 als potenzielle neuartige, einmal monatlich subkutan zu verabreichende prophylaktische Behandlung von HAE-Anfällen, einer Form des Bradykinin-vermittelten Angioödems, abgeschlossen hat. Garadacimab hemmt in einzigartiger Weise das Plasmaprotein FXIIa. Wenn FXII aktiviert wird, setzt es eine Kaskade in Gang, die zur Bildung von Ödemen führen. Indem Garadacimab auf das aktivierte FXII (FXIIa) abzielt, hemmt es diese Kaskade an der Spitze im Vergleich zu HAE-Therapien, die auf nachgeschaltete involvierte Proteine abzielen. Im Falle der Zulassung werden die Patienten von einem Autoinjektor (vorgefüllter Pen) profitieren, der eine bequeme Verabreichung ermöglicht.
CSL untersucht Garadacimab auch für andere Indikationen als HAE, einschließlich der idiopathischen Lungenfibrose, bei der die Hemmung von FXIIa eine wichtige Rolle bei der Verbesserung der klinischen Ergebnisse spielen könnte.
Über CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) ist ein weltweit führendes Biotechnologie-Unternehmen mit einem dynamischen Portfolio lebensrettender Medikamente. Darunter solche zur Behandlung von Hämophilie und Immundefekten, Impfstoffe zur Grippeprävention und Therapien bei Eisenmangel, Dialyse und Nephrologie.
Seit unserem Beginn 1916 haben wir uns von unserem Versprechen leiten lassen, mithilfe neuster Technologien Leben zu retten. Heute liefert CSL – einschliesslich der drei Geschäftseinheiten CSL Behring, CSL Seqirus und CSL Vifor – lebensrettende Produkte in mehr als 100 Länder und beschäftigt 32 000 Mitarbeitende.
Unsere einzigartige Kombination aus kommerzieller Stärke, Fokus auf F&E und betrieblicher Kompetenz ermöglicht es uns, Innovationen zu erkennen, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, damit unsere Patienten ein vollwertiges Leben führen können.
Inspirierende Geschichten über das Versprechen der Biotechnologie finden Sie auf CSLBehring.com/Vita, oder folgen Sie uns auf Twitter.com/CSL.
Weitere Information über CSL auf www.CSL.com.
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