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EU-Zulassung für rIX-FP

Europäische Arzneimittelagentur erteilt Zulassung für rIX-FP bei Hämophilie B

Marburg — 11.05.2016

CSL Behring gab heute bekannt, dass rIX-FP, das innovative, langwirksame Albumin-Fusionsprotein aus rekombinantem Gerinnungsfaktor IX und rekombinantem Albumin, die Zulassung der Europäischen Kommission für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) erhalten hat. RIX-FP kann bei allen Altersgruppen (Kindern und Erwachsenen) angewendet werden. Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst die Langzeitprophylaxe (um Blutungsepisoden zu verhindern oder deren Häufigkeit zu verringern), die bedarfsorientierte Behandlung sowie das perioperative Blutungsmanagement (im Umfeld einer Operation).

RIX-FP bietet vorbehandelten Patienten einen hohen Schutz, da bei den meisten Patienten die Faktor-IX-Aktivitätsspiegel nach 14 Tagen noch über 5 % lagen. Als Resultat können manche Patienten über 12 Jahre ihr Intervall zwischen den Infusionen auf 14 Tage ausweiten und eine exzellente Blutungskontrolle erreichen. Dies reduziert die Anzahl der für die Prophylaxe benötigten Einheiten pro Monat.

„Mit einem Dosierungsintervall von bis zu 14 Tagen hilft rIX-FP den Patienten, ihren Faktor-IX-Spiegel über einen langen Zeitraum hoch zu halten, und gibt ihnen mehr Freiheit durch weniger Infusionen“, sagte Elena Santagostino, M.D., Ph.D., Professorin am Institut für klinische und experimentelle Hämatologie des Klinikums der Universität Mailand/IRCCS Maggiore und Studienleiterin des klinischen Entwicklungsprogramms PROLONG-9FP. „Das ist ein wichtiger Punkt für meine Patienten, die eine prophylaktische Behandlung brauchen, aber in ihrem aktiven Leben nicht von der Behandlung beeinträchtigt werden wollen.“

Die Zulassung von rIX-FP stützt sich auf die Ergebnisse des klinischen Entwicklungsprogramms PROLONG-9FP. PROLONG-9FP umfasst unverblindete, multizentrische Studien der Phase I–III zur Sicherheit und Wirksamkeit von rIX-FP bei Erwachsenen und Kindern (1–61 Jahre) mit Hämophilie B (Faktor-IX-Level ≤2 %).
„RIX-FP bewirkt hervorragende Blutungskontrolle, indem es den Faktor-IX-Aktivitätsspiegel über längere Zeit über 5 Prozent hält“, sagte Dr. Andrew Cuthbertson, Chief Scientific Officer und R&D Director, CSL Limited. „Mit rIX-FP setzt CSL sein Jahrhundertversprechen um, innovative biotherapeutische Spezialarzneimittel zu entwickeln und bereitzustellen, die Patienten sich wünschen und brauchen. Wir sind sehr erfreut darüber, rIX-FP auf dem europäischen Markt einführen zu können und freuen uns besonders über die positiven Auswirkungen, die diese langwirksame Therapie auf das Leben der Menschen mit Hämophilie B haben kann.“

RIX-FP wird in den europäischen Märkten in den kommenden Monaten ausgeboten werden, sobald der Marktzugang ermöglicht wird und Preise feststehen.

Über Hämophilie B

Hämophilie B ist eine erbliche Blutungskrankheit, die durch einen Mangel bzw. Defekt des Gerinnungsfaktors IX gekennzeichnet ist und fast ausschließlich bei Personen männlichen Geschlechts auftritt. Menschen mit Hämophilie B haben häufig anhaltende oder spontane Blutungen insbesondere in Muskeln, Gelenken und inneren Organen. Mehr als 10.000 Menschen in Europa sind dem European Haemophilia Consortium zufolge von Hämophilie B betroffen (www.ehc.eu).

Über PROLONG-9FP

Das Studienprogramm PROLONG-9FP ergab mediane annualisierte spontane Blutungsraten (AsBR) von null und Faktor-IX-Aktivitätslevel von mehr als 5 Prozent bei der Mehrheit der vorbehandelten Patienten, die rIX-FP prophylaktisch anwendeten. Gemäß der Klassifikation der World Federation of Hemophilia sind Patienten mit einer Faktor-IX-Aktivität über 5 Prozent (und unter 50 Prozent) als Patienten mit milder Hämophilie einzustufen. Dieses Resultat wurde sowohl bei 14-tägiger als auch bei 7-tägiger Dosierung erreicht (bei pharmakokinetischen Untersuchungen mit 50 IE/kg). Die Daten zur Bedarfsbehandlung belegen, dass 94 Prozent aller Blutungen mit einer Infusion unter Kontrolle gebracht wurden und 99 Prozent mit einer oder zwei Infusionen. Die häufigsten Nebenwirkungen, die berichtet wurden, waren Kopfschmerzen und Reaktionen an der Injektionsstelle. Daten aus PROLONG-9FP wurden kürzlich in der Fachzeitschrift Blood der American Society of Hematology veröffentlicht.

Über rIX-FP

RIX-FP, Albutrepenonacog alfa, kann bei allen Altersgruppen (Kindern und Erwachsenen) mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen angewendet werden.

Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst die Langzeitprophylaxe (um Blutungsepisoden zu verhindern oder deren Häufigkeit zu verringern), die bedarfsorientierte Behandlung und Prävention sowie das perioperative Blutungsmanagement (im Umfeld einer Operation). RIX-FP ist nicht zugelassen für die Immuntoleranztherapie bei Patienten mit Hämophilie B. RIX-FP ist kontraindiziert bei Patienten, die eine Hypersensitivität auf den Wirkstoff des Produktes oder einen der anderen Inhaltsstoffe aufweisen oder bei denen eine bekannte allergische Reaktion auf Hamsterprotein gegeben ist.

CSL Behring hat rIX-FP mit dem Ziel konzipiert, die Halbwertszeit von rekombinantem Faktor IX durch die Fusion mit rekombinantem Albumin zu verlängern. Rekombinantes Albumin wurde von CSL Behring aufgrund seiner langen physiologischen Halbwertszeit als Fusionspartner für das Gerinnungsfaktorprotein ausgewählt. Darüber hinaus besitzt rekombinantes Albumin nachweislich ein gutes Verträglichkeitsprofil, ein geringes Potenzial für immunogene Reaktionen sowie einen gut erforschten Clearance-Mechanismus.
RIX-FP ist auch in den USA und Kanada bereits zugelassen. Die Zulassungsbehörden in Australien, der Schweiz und Japan prüfen derzeit ebenfalls Zulassungsanträge von CSL Behring für rIX-FP.

Die Europäische Kommission hat rIX-FP als „Orphan medicinal product“ anerkannt – ein „Orphan medicinal product“ ist für die sichere und wirksame Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose von lebensbedrohlichen oder chronisch einschränkenden seltenen Erkrankungen bestimmt, die in Europa bei nicht mehr als 5 von 10.000 Personen auftreten. Als „Orphan medicinal product“ erhält rIX-FP für bis zu zehn Jahre Marktexklusivität in der Europäischen Union.

Über CSL Behring

CSL Behring ist führend im Bereich der Plasmaprotein-Biotherapeutika. Das Unternehmen setzt sich engagiert für die Behandlung seltener und schwerer Krankheiten sowie für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten auf der ganzen Welt ein. Das Unternehmen produziert und vertreibt weltweit eine breite Palette von plasmabasierten und rekombinanten Therapeutika.

Therapeutika von CSL Behring werden eingesetzt bei Störungen des Gerinnungssystems einschließlich Hämophilie und von-Willebrand-Syndrom, Immunmangelkrankheiten sowie zur Behandlung von Patienten mit Hereditärem Angioödem, erblichem Lungenemphysem und neurologischen Störungen. Weitere Produkte finden Anwendung in der Herzchirurgie, bei Organtransplantationen sowie bei der Behandlung von Verbrennungen und in der Prävention von hämolytischen Krankheiten bei Neugeborenen.

Mit seinem Tochterunternehmen CSL Plasma betreibt CSL Behring eine der weltweit größten Organisationen zur Gewinnung von Plasma.

Weitere Informationen finden Sie auf der Website www.cslbehring.de

Kontakt:

Greg Healy
CSL Behring
Büro: +1 610-878-4841
Mobil: +1 610-906-4564
E-Mail: Greg.Healy@CSLBehring.com