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Orphan-Status für rIX-FP

Europäische Arzneimittel-Agentur unterstützt Orphan-Status für rIX-FP

Marburg — 11.04.2016

Wie CSL Behring heute bekannt gab, unterstützt der zuständige EMA-Ausschuss (COMP) die Erteilung des Orphan-Arzneimittel-Status für das neue, rekombinante Faktor IX-Albumin-Fusionsprotein (rIX-FP) mit verlängerter Halbwertszeit von CSL Behring. Vor kurzem empfahl der EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) bereits die Erteilung der EU-Zulassung für rIX-FP für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B. 

Folgende Kriterien muss ein Arzneimittel erfüllen, um Anspruch auf einen „Orphan-Arzneimittel“-Status zu erhalten:
• Es ist für die sichere und wirksame Behandlung, Verhütung oder Diagnose von Krankheiten bestimmt, die lebensbedrohlich sind oder einen schweren chronischen Verlauf haben.
• Die Prävalenz der Krankheit in der EU liegt nicht über 5 von 10000 Menschen.

Durch die Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhält das pharmazeutische Unter-nehmen ein Marktexklusivitätsrecht, wenn das Medikament auf dem Markt ist.

Mit der Entwicklung von rIX-FP gelang es CSL Behring, die Halbwertszeit von rekombinantem Faktor IX durch die Fusion mit rekombinantem Albumin zu verlängern. Aufgrund folgender Vorteile wurde Albumin als Fusionspartner gewählt:
• lange physiologische Halbwertszeit   
• gutes Verträglichkeitsprofil
• geringes Immunogenitäts-Potential
• gut bekannter Clearance-Mechanismus

Der abspaltbare „Linker“, der den rekombinanten Faktor IX mit dem rekombinantem Albumin verbindet, wurde eigens entwickelt, um die natürliche Funktion des Gerinnungsfaktors in diesem Fusionsprotein zu erhalten und trotzdem den Vorteil der langen physiologischen Halbwertszeit von rekombinantem Albumin auszunutzen. 

Lesen Sie mehr hierzu in der internationalen Pressemeldung von CSL Behring (engl.)